MILANO (PMInews.it) – BIOGENERA avvia la campagna di crowdfunding sulla piattaforma CrowdFundMe, con un obiettivo target di raccolta pari a 2,5 milioni di euro fino a un massimo di 5 milioni di Euro. Le risorse saranno destinate principalmente ad accelerare lo sviluppo clinico di BGA002, il candidato farmaco proprietario della società, per l’avvio della Fase I clinica prevista nel primo trimestre 2027 presso il Centro di Eccellenza del Dipartimento di Oncoematologia Pediatrica dell’Ospedale di Padova, con la Prof.ssa Alessandra Biffi come Principal Investigator.

Con la campagna di crowdfunding, Biogenera punta quindi a sostenere il passaggio dalla validazione preclinica alla sperimentazione clinica di un asset biotech proprietario, aprendo agli investitori la possibilità di partecipare allo sviluppo di una tecnologia italiana nel settore della medicina di precisione. Chi partecipa alla campagna avrà inoltre la possibilità di accedere in via esclusiva al Progetto Longevity, un programma innovativo di medicina personalizzata preventiva proposto da BIOGENERA, basato su analisi del DNA del microbioma (insieme dei microrganismi che vivono nel nostro corpo e incidono sulla salute) al fine di sensibilizzare gli investitori su una tematica così importante. Il programma è strutturato su tre livelli progressivi in funzione della soglia di investimento.

Massimiliano Cesarini, CEO di Biogenera dichiara: “Con questa campagna vogliamo avviare la sperimentazione in clinica di BGA002 e offrire agli investitori la possibilità di partecipare allo sviluppo di una tecnologia italiana che potrebbe cambiare il trattamento di alcuni tra i tumori più aggressivi nei bambini. Dopo oltre diciotto anni di ricerca siamo pronti a compiere un passo decisivo verso la sperimentazione clinica.”

Roberto Tonelli, Founder di Biogenera e Prof. di Farmacologia all’Università di Bologna dichiara: “Siamo ad un momento storico nel settore della medicina di precisione e delle biotecnologie farmaceutiche, in quanto l’ingresso negli studi clinici del nuovo farmaco anti-tumorale BGA002 porta con se’ aspetti innovativi ed unici a livello internazionale: per la prima volta un farmaco specifico per il blocco del gene tumorale MYCN entra in fase clinica; per la prima volta entra in fase clinica una terapia effettuata tramite una nuova classe di farmaci biotecnologici (PNA analoghi del DNA con azione selettiva anti-gene a livello del DNA).”

Biogenera opera in mercati caratterizzati da forte crescita strutturale, quello dei farmaci orfani e dell’oncologia di precisione. Il mercato globale dei farmaci orfani è stato valutato circa 190 miliardi di dollari nel 2024 ed è atteso superare i 490 miliardi di dollari entro il 2033, con un CAGR di circa l’11%. Il mercato potenziale specifico di BGA002, relativo alle patologie MYCN-positive come neuroblastoma, sarcomi delle parti molli e tumore a piccole cellule del polmone, riguarda circa 18.000 nuovi casi annui a livello globale, con un valore stimato intorno ai 3 miliardi di dollari.

A tutela del proprio percorso di sviluppo, Biogenera dispone di una solida protezione competitiva con 48 brevetti approvati in 46 Paesi, a copertura della piattaforma MyGenera™ e dei candidati farmaco sviluppati. BGA002 ha inoltre ottenuto 5 designazioni di Farmaco Orfano da EMA e FDA, riconoscimenti che garantiscono vantaggi regolatori, incentivi allo sviluppo ed esclusività di mercato fino a 10 anni dall’approvazione.

Il modello di business della società è focalizzato sulla valorizzazione della propria pipeline attraverso accordi di licensing con aziende farmaceutiche internazionali, prevedendo tipicamente pagamenti iniziali alla firma dell’accordo, milestone legate al raggiungimento di obiettivi clinici e regolatori e royalties sulle vendite globali.

BGA002 rappresenta il principale asset di Biogenera: è il primo e unico farmaco al mondo progettato per bloccare selettivamente il gene tumorale MYCN, coinvolto in circa il 50% dei tumori pediatrici più aggressivi e nel 25% dei tumori aggressivi dell’adulto, come il tumore a piccole cellule nei polmoni. Il candidato farmaco ha completato l’intero percorso preclinico, ed è oggi prodotto secondo gli standard GMP, ovvero pronto per la sperimentazione clinica sull’uomo. Alla base del progetto c’è MyGenera™, piattaforma proprietaria e brevettata che consente lo sviluppo di farmaci gene-specifici basati sulla tecnologia PNA (Peptide Nucleic Acid), con un approccio innovativo che interviene direttamente sul DNA del gene bersaglio.

Ogni anno nel mondo circa 400.000 bambini e adolescenti ricevono una diagnosi di tumore e oltre 100.000 perdono la vita a causa della malattia. Tra le forme più aggressive vi sono il neuroblastoma MYCN-positivo e alcuni rabdomiosarcomi, per i quali le opzioni terapeutiche restano ancora limitate. Per molti dei bambini che sopravvivono, il percorso di cura è lungo e complesso: chemioterapia, radioterapia e trattamenti intensivi possono compromettere anche le cellule sane, indebolire il sistema immunitario e lasciare conseguenze permanenti sulla crescita, sullo sviluppo e sulla qualità della vita, con un impatto profondo anche sulle loro famiglie.

È proprio qui che BGA002 vuole rappresentare un cambio di paradigma. A differenza delle terapie convenzionali, progettate per colpire rapidamente le cellule in proliferazione ma con effetti anche sui tessuti sani, BGA002 è stato sviluppato per agire selettivamente sul DNA del gene tumorale MYCN, intervenendo alla radice del meccanismo che alimenta la crescita del tumore. L’obiettivo è quello di colpire in modo mirato le cellule malate, preservando quelle sane e con il potenziale di ridurre la tossicità associata ai trattamenti tradizionali. Se questi risultati saranno confermati negli studi clinici, questo approccio potrebbe tradursi non solo nel salvare la vita di migliaia di bambini, ma anche in un importante miglioramento della qualità di vita dei pazienti che attualmente sopravvivono e delle loro famiglie, riducendo il peso fisico e psicologico delle cure.

Video Istituzionale di Biogenera: https://youtu.be/o1U7Pw_CKOE?si=DbW5ZYko4hgCvvG4

Link alla pagina di CrowdFundMe: https://www.crowdfundme.it/projects/biogenera-2/