Biogenera compie un passo decisivo nel percorso verso la medicina di precisione. La pharma-biotech italiana, specializzata nello sviluppo di farmaci anti-gene basati su tecnologia PNA – Peptide Nucleic Acid, ha completato la produzione GMP del candidato antitumorale BGA002 e ottenuto nuove Orphan Drug Designation dalla FDA, rafforzando la propria presenza anche sul mercato statunitense. Con una pipeline in espansione, collaborazioni scientifiche internazionali e una piattaforma proprietaria unica al mondo, l’azienda si prepara all’avvio della fase clinica e guarda al 2026 come a un anno chiave per lo sviluppo di nuove applicazioni terapeutiche, dall’oncologia alla longevity. “È un momento molto importante per noi – spiega Massimiliano Cesarini, amministratore delegato di Biogenera – perché stiamo per avviare la fase di sperimentazione clinica del nostro antitumorale. Parallelamente, proseguiamo lo sviluppo della nostra pipeline e guardiamo alla crescita sui mercati internazionali”.
Sul fronte della ricerca, Biogenera racconta novità importanti. Ce ne parla?
Il nostro programma di punta è sicuramente BGA002, il candidato farmaco antitumorale, basato sull’innovativa tecnologia PNA (Peptide Nucleic Acid), che oggi sta assorbendo la maggior parte delle nostre energie. Siamo in procinto di avviare la fase clinica, dopo un percorso di interlocuzione con le autorità regolatorie, in particolare EMA e FDA. È un momento molto importante perché iniziamo a vedere concretamente l’ingresso in clinica di un asset su cui abbiamo lavorato per anni. Parallelamente, continuiamo a sviluppare il resto della pipeline e a rafforzare la nostra vocazione internazionale, soprattutto negli Stati Uniti.
BGA002 ha recentemente ottenuto anche nuove Orphan Drug Designation. Che valore hanno questi riconoscimenti?
Sono estremamente importanti. Avevamo già ottenuto la designazione di farmaco orfano dall’EMA per il sarcoma dei tessuti molli e ora anche dalla FDA. Inoltre, BGA002 è orfano sia in Europa sia negli Stati Uniti anche per il neuroblastoma pediatrico e ha una designazione specifica negli USA per lo small cell lung cancer nell’adulto. Questi riconoscimenti validano il potenziale terapeutico del nostro candidato e rappresentano un forte supporto allo sviluppo clinico e al dialogo con le autorità regolatorie.
Lo sviluppo di BGA002 passa dalla vostra piattaforma proprietaria MyGenera. Qual è la vera innovazione di questa tecnologia?
Il cuore della piattaforma è l’utilizzo dei PNA, Peptide Nucleic Acids, come farmaci anti-gene. Si tratta di molecole capaci di inibire direttamente geni patologici a livello di DNA, con un meccanismo d’azione unico rispetto agli approcci tradizionali. Questa selettività rappresenta un grande vantaggio in termini di efficacia e potenziale sicurezza. È una tecnologia estremamente innovativa, che ci consente di intervenire su target finora difficilmente aggredibili.
Quanto è stato complesso portare queste molecole dalla ricerca alla produzione su scala clinica?
Fino a pochi anni fa, molecole di questo tipo potevano essere prodotte solo in quantità minime, parliamo di milligrammi, adatte esclusivamente alla ricerca. Noi abbiamo investito molto per sviluppare processi produttivi scalabili e oggi siamo in grado di produrre quantità idonee all’uso umano. Questo rappresenta un vero breakthrough industriale, oltre che scientifico, perché apre la strada allo sviluppo clinico e commerciale non solo di BGA002 ma anche degli altri candidati della pipeline.
Quali investimenti avete fatto in termini di risorse umane e collaborazioni scientifiche?
Abbiamo un team interno altamente qualificato e collaborazioni con centri di ricerca e università in Europa e negli Stati Uniti. Lavoriamo, ad esempio, con la professoressa Susan Cohn, uno dei massimi esperti mondiali di neuroblastoma, e con il professor Oscar Della Pasqua dell’University College London per la farmacologia clinica. Collaboriamo anche con l’Università di Padova e quella di Bologna. Questo ecosistema scientifico è fondamentale per validare la nostra tecnologia e accelerare lo sviluppo dei nostri candidati.
Come viene percepita oggi la ricerca biotech italiana a livello internazionale?
Credo che oggi il biotech italiano stia finalmente ricevendo l’attenzione che merita. Nel nostro caso, l’interesse dei potenziali partner industriali e dei key opinion leader internazionali è un segnale molto forte: significa che il nostro approccio scientifico è visto come credibile, innovativo e con prospettive concrete di impatto clinico.
Guardando avanti, quali sono le principali priorità per Biogenera nel 2026?
Il focus principale sarà naturalmente sull’avvio e sull’avanzamento della fase clinica di BGA002. Parallelamente, continueremo a sviluppare la pipeline e a rafforzare le collaborazioni internazionali. Inoltre, stiamo lavorando a un programma dedicato alla longevity, ancora in fase embrionale, ma con un potenziale molto interessante. L’idea è applicare la nostra piattaforma PNA anche allo studio dei geni coinvolti nei processi di invecchiamento, con un approccio scientifico rigoroso e possibilmente in partnership con altri player. È una naturale estensione della nostra tecnologia.