MILANO (PMInews.it) – BIOGENERA, biotech company impegnata nello sviluppo di terapie personalizzate a DNA, annuncia il raggiungimento di due traguardi fondamentali nel percorso di avanzamento di BGA002, il farmaco anti-tumorale più avanzato della pipeline aziendale: da un lato, il completamento della produzione GMP del principio attivo (API), che apre la strada all’ingresso del farmaco nella sperimentazione clinica; dall’altro, l’avvio di una collaborazione scientifica di alto profilo con l’Università di Chicago, focalizzata sulla ricerca preclinica del farmaco in modelli di Neuroblastoma, uno dei tumori pediatrici più aggressivi. Queste due milestone rappresentano un’accelerazione significativa nello sviluppo clinico di BGA002, un farmaco sviluppato con la tecnologia PNA (Peptide Nucleic Acid) e la piattaforma proprietaria MyGenera™, progettato per silenziare selettivamente il gene MYCN, responsabile di numerosi tumori aggressivi pediatrici e dell’adulto. Per finanziare il progetto che include anche l’identificazione e la sperimentazione di altre molecole, nonché la realizzazione di un’unità produttiva, Biogenera ha in programma di raccogliere 35 milioni di euro nei prossimi due anni.
Grazie a un nuovo processo farmaceutico messo a punto per la produzione su larga scala, BIOGENERA ha completato con successo la realizzazione del principio attivo (API) di BGA002 secondo i più alti standard di Good Manufacturing Practice (GMP), requisito essenziale per l’impiego clinico sull’uomo.
La sostanza è ora pronta per la fase di fill-finish (infialamento in soluzione sterile), che porterà alla formulazione finale del farmaco pronto all’uso.
BGA002 sarà quindi pronto per l’avvio del primo studio clinico di Fase I su pazienti pediatrici affetti da tumori aggressivi resistenti alle terapie convenzionali, previsto per il primo trimestre 2026.
A rafforzare il valore scientifico e terapeutico di BGA002 arriva la collaborazione con la prestigiosa Università di Chicago, che coinvolgerà due esperte di fama mondiale in oncologia pediatrica: la Professoressa Susan Cohn e la Professoressa Associata Ami Desai, entrambe ampiamente riconosciute come Key Opinion Leader (KOL) nel campo della ricerca e del trattamento del Neuroblastoma.
L’obiettivo è condurre studi preclinici congiunti per approfondire l’efficacia in medicina di precisione di BGA002, in modelli di Neuroblastoma, con lo scopo di avviare successivamente studi clinici su bambini che non rispondono alle terapie convenzionali.
Massimiliano Cesarini, CEO di BIOGENERA: “Questi due risultati — la produzione GMP dell’API e l’alleanza scientifica internazionale — consolidano la visione di BIOGENERA: offrire nuove opzioni terapeutiche dove oggi mancano risposte efficaci, soprattutto nell’ambito delle malattie rare pediatriche. BGA002 si conferma così un progetto di punta, capace di unire ricerca avanzata, medicina di precisione e collaborazione globale per portare la scienza al servizio della speranza.”